Aragón niega un fármaco a tres niños con la enfermedad rara de Duchenne

La Consejería de Sanidad de Aragón ha negado esta semana el tratamiento a tres niños de Caspe y Zaragoza que padecen la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara. El Gobierno regional, en manos del PSOE, comunicó este jueves a los padres de los pequeños que no les suministrará el fármaco Ataluren ante la falta de "evidencias científicas" que avalen su eficacia. El Ejecutivo basa su decisión en un informe del Comité de Bioética autonómico, que ha concluido que "a día de hoy, no existen argumentos concluyentes para recomendar su uso en situaciones especiales o compasivo". Pero, según insisten los progenitores, este medicamento ya lo reciben una docena de menores de otras comunidades.

El mal de Duchenne, que destruye progresivamente el tejido muscular, afecta a uno de cada 3.600 niños varones. La enfermedad provoca que pierdan la capacidad de caminar sobre los 12 años y les obliga a utilizar una silla de ruedas. Más tarde, les afecta a la respiración y al corazón; y reduce su esperanza de vida hasta los 30 años. Esta patología no tenía ningún tipo de tratamiento hasta mayo de 2014, cuando la Agencia Europea del Medicamento dio una autorización condicional para el Ataluren. Este frena el deterioro en los chicos que tienen unas determinadas mutaciones —el 10% de los casos—.

"La posición del Gobierno responde a un tema exclusivamente económico, porque es un fármaco caro. El tratamiento anual cuesta entre 300.000 y 800.000 euros, en función del peso del niño", subraya Miguel Tena, presidente de la Asociación de Ayuda a las Personas con Discapacidad de Caspe y Comarca (Asadicc), que remacha: "Y, por encima del dinero, está la salud de los menores".  Un grupo de asociaciones de Caspe y de la comarca del Bajo Aragón ha convocado una manifestación este sábado para exigir a la Consejería que cambie de postura.

Sanidad alega que, según el informe del Comité de Bioética, "las evidencias disponibles sobre la eficacia del fármaco son muy débiles". "No se ha podido demostrar su efecto beneficioso sobre el curso y la progresión de la enfermedad a largo plazo", remacha el Ejecutivo regional en un comunicado, donde se refiere a otro estudio del National Institute of Health and Care Excellence: "Este propone no autorizar en el Reino Unido el tratamiento hasta que no se evalúen definitivamente los resultados del ensayo clínico en fase III".

La posición del Gobierno responde es económica, porque es un  tratamiento caro Miguel Tena, presidente de Asadicc

Los padres de los niños pidieron hace más de un año este fármaco para sus hijos. Los médicos del Hospital Miguel Servet de Zaragoza solicitaron en septiembre de 2015 que se aprobara su uso dentro de la modalidad que se denomina uso compasivo. Esto quiere decir que se administra aunque no esté aprobado en el país porque se considera que no hay otra opción. Una iniciativa que ha rechazado esta semana el Gobierno aragonés.

La Comunidad de Madrid también negó este año, hasta en dos ocasiones, el medicamento a un niño de cinco años de Leganés. Pero, finalmente, rectificó y lo trató después de que su familia acudiera a los medios de comunicación a denunciar el caso. Este mismo tratamiento ya lo reciben menores de Galicia, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana, Madrid, Extremadura, Andalucía y Cataluña.