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Dos familias de Aragón esperan desde hace un año un fármaco para sus hijos

Los niños tienen una enfermedad rara y el medicamento aún no tiene precio en España

Otras familias lo reciben en ensayo clínico o como uso compasivo

La maniobra de Gowers mide si los niños con Duchenne pueden incorporarse.
La maniobra de Gowers mide si los niños con Duchenne pueden incorporarse. parent project muscular dystrophy

Dos familias de Zaragoza y Caspe esperan desde septiembre de hace un año que el Gobierno autonómico autorice el tratamiento que piden para sus hijos. Los niños, Sergio, de 7 años, y los mellizos Carlos y Mario, de 9, tienen una enfermedad rara, la distrofia muscular de Duchenne. Esta patología se caracteriza por una progresiva destrucción del tejido muscular. Como consecuencia, los niños pierden la capacidad de caminar alrededor de los 12 años, y, más tarde, se afecta la respiración y el corazón. La padecen, aproximadamente, uno de cada 3.600 niños varones.

Hasta hace poco, la enfermedad no tenía tratamiento. Pero en mayo del año pasado la Agencia Europea del Medicamento (EMA) dio una autorización condicional para el Ataluren, un medicamento que frena el avance del deterioro en los afectados que tienen unas determinadas mutaciones. Se trata de una aprobación que se puede revocar si la práctica no confirma los beneficios que se han visto en los ensayos. Este trámite se usa en casos como este, de una enfermedad sin alternativa, en el que se concede el beneficio de la duda al medicamento para que demuestre su utilidad. De hecho, el permiso se dio en segunda instancia, tras revisar los primeros datos de los ensayos.

Carmen Baltasar, la madre de Sergio, conoce perfectamente estos datos. Sabe que lo que se espera del medicamento es que frene el avance de la enfermedad. "Habiendo una cosa, la quiero. No quiero ver a mi hijo así", dice por teléfono. El niño aún camina, aunque "corre mal y necesita apoyo para subir escaleras". Pero, también, tiene problemas cognitivos, otro síntoma de la enfermedad.

Lo que no entiende Baltasar es el retraso. Los médicos del Hospital Miguel Servet pidieron en septiembre de 2015 que se aprobara la utilización del fármaco dentro de la modalidad que se denomina uso compasivo. Esto quiere decir que se administra aunque no esté aprobado en el país porque se considera que no hay otra opción. Pero la Consejería de Sanidad se ha negado a darlo porque está a la espera de ver lo que cuesta.

Eso es, al menos, lo que dice la madre de Sergio. Ella afirma que con el anterior Gobierno autonómico, del PP, "parecía que todo iba sobre ruedas". "Pusimos una reclamación y prometieron que lo iban a agilizar", dice. "Pero después de las elecciones no nos dicen nada".

Fuentes de la consejería afirman que, aunque acaban de llegar al Gobierno, "están reuniendo la información médica y sobre los pacientes para tomar una decisión". "En dos semanas nos reuniremos con ellos, y les diremos por dónde va nuestra postura", afirman.

Baltasar no entiende por qué ellos tienen que esperar, cuando hay 12 niños Galicia, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana, Madrid, Extremadura, Andalucía y Cataluña que ya están recibiendo el tratamiento. El último caso fue el de Sydney, un niño de Madrid cuya familia consiguió que la Comunidad le tratara después de ir a los medios de comunicación el pasado verano. Las familias de los tres niños de Aragón esperan una resolución similar. Es su última esperanza. "Mientras estoy a la espera, mi hijo empeora. Tiene calambres por la noche y necesita mucha atención. Yo no quiero eso para él", remacha Baltasar.